Ученые из Великобритании создали препарат для лечения дистрофии мышц

Европейское агентство по лекарственным средствам утвердило новый препарат под названием Tranlarna. Он был создан медицинскими исследователями из Великобритании для лечения заболевания дистрофии мышц. Ориентировочно через пол года, в начале зимы, препарат станет доступным для всех больных, страдающих мышечной дистрофией.

Мышечная дистрофия Дюшенна считается врожденным заболеванием, которое редко встречается в медицинской практике. Суть болезни заключается в недостатке в организме специального белка – дистрофина. Этот белок выполняет важные функции защиты соединительных, мышечных тканей и сухожилий от чрезмерных нагрузок, а также контролирует рост мышц и уровень кальция в организме. В нормально функционирующих тканях уровень дистофина составляет всего 0,002% от общей массы белков. Однако, недостаток даже этого количества приводит к тяжелому заболеванию. Последствиями недостатка дистофина является некроз мышечных тканей, инвалидность и даже летальный исход.

К сожалению, на данный момент нет лекарства, способного полностью излечить больных от дистрофии Дюшенна. По наиболее оптимистичным прогнозам больные сохраняют возможность самостоятельно двигаться до пяти лет. Но, как правило, уже в этом возрасте они не способны обойтись без посторонней помощи. Созданный британцами препарат помогает детям, имеющим определенную генную патологию. Мышечная дистрофия Дюшенна имеет несколько видов. Только 10-15% из всех больных имеют мутацию, на которую воздействует Translarna. Так, из 2400 детей с дистрофией только 200 из них смогут пройти курс лечения Translarna. В течение следующих трех месяцев ученые планируют получить разрешение Еврокомиссии на использование препарата во всех странах ЕС.